El hospital Niño Jesús lidera un ensayo clínico pionero para epilepsias que no responden a fármacos

El Hospital Niño Jesús de Madrid ha iniciado un ensayo clínico pionero en España dirigido a pacientes pediátricos de Neurología que sufren epilepsias resistentes a fármacos. Una esperanza para las familias, han dicho sus investigadores, ante epilepsias provocadas por una alteración del sistema inmunitario. Un elevado porcentaje -entre las que está el síndrome de Rasmussen, una enfermedad muy rara- son crónicas y no pueden ser controladas por los medicamentos habituales. La investigación, en la que inicialmente van a participar tres pacientes, se basa en la utilización de sus células madre con capacidad de regular la respuesta inmune del organismo.

En el encuentro informativo celebrado en el hospital madrileño han estado presentes el Jefe de Terapias Avanzadas, Manuel Ramírez y la investigadora principal de este ensayo, la neuropediatra Verónica Cantarín. También Virginia Juárez, madre de una niña que sufrió este tipo de epilepsia y que relató el impacto que supuso para su hija, Valeria. Más de 400.000 personas tienen epilepsia en España. De esa cifra, unos 100.000 son niños. De hecho, es el trastorno neurológico más frecuente en menores, además de la tercera enfermedad neurológica más prevalente en España.

Crisis y secuelas

Los afectados no solo sufren las consecuencias de las crisis epilépticas en sí, sino que también tienen secuelas en la función motora y un importante deterioro cognitivo. Llegan a perder su capacidad de compresión, lenguaje expresivo y también pueden sufrir trastornos psiquiátricos como alteraciones de la conducta.

A veces se puede llegar a realizar cirugías pero no siempre se consigue un control de la sintomatología o, si se alcanza, es con un alto grado de secuelas

Actualmente, a los menores se les trata con fármacos anticrisis, además de con corticoides o inmunoglobinas, entre otros tratamientos. A veces se puede llegar a realizar cirugías (hemisferectomías), pero no siempre se consigue un control de la sintomatología o, si se alcanza, es con un alto grado de secuelas.

Las que asumió la familia de Valeria, tal y como explicó su madre, tras someterse a esta cirugía. "Ahora quedó como el déficit que le queda a un adulto con secuelas de un ictus, pero está libre de crisis. Está en rehabilitación y va a mejor", señaló Virginia. Con apoyo, asiste un colegio ordinario.

Esperanza para las familias

El ensayo que ahora arranca pretende abrir una nueva esperanza terapéutica para otras familias basada en el uso de células madre mesenquimales del propio paciente. Según explicaron los investigadores son multipotenciales y pueden obtenerse de diferentes tejidos como médula ósea, grasa corporal o cordón umbilical. Una de sus bonanzas es la de regular la respuesta inmune del organismo.

Hasta el momento, hay tres pacientes que van a participar en el ensayo clínico -la idea es llegar a diez en un año- que, primero, evaluará la seguridad del procedimiento y, después, su respuesta clínica. A los pocos días de la administración del tratamiento puede conocerse si está obteniendo beneficio. El objetivo, mejorar el control de la enfermedad con los menores efectos secundarios posibles.

Años de investigación

Además, en el encuentro, se destacó el estigma asociado a la enfermedad y como el ensayo que ahora se inicia abre futuras líneas de desarrollo. El Jefe de Terapias Avanzadas del Hospital, Manuel Ramírez, indicó que el ensayo que ahora se inicia es el fruto de muchos años de investigación. Fueron tres de sus compañeras de neuropediatría, explicó, quienes comenzaron a interesarse por una enfermedad sin tratamiento curativo, hace más de una década. Una investigación en la que han participado numerosos especialistas del centro madrileño.

La epilepsia es una de las enfermedades más prevalentes en pediatría y es casi más benévola en adultos que en niños, que empiezan con crisis entre los 6 y 12 años.

La idea de los médicos es terminar "rápido el ensayo para incrementar el conocimiento en la enfermedad y que exista la posibilidad de tratamiento en el futuro", añadió Ramírez. Por su parte, la neuropediatra Verónica Cantarín, indicó que la epilepsia es una de las enfermedades más prevalentes en pediatría Es casi más benévola en adultos que en niños, apuntó, que empiezan con crisis entre los 6 y 12 años.

Cuando es refractaria, es que no se controla con los fármacos, indicó la especialista. Afecta al niño de lleno. Pierde movilidad, vista o sufre deterioro cognitivo ante la desesperación de los padres. Cuando los médicos no son capaces de controlar las crisis y las convulsiones por más tratamientos que les indican, es cuando surge la idea de esta terapia innovadora que podría tener enorme repercusión en el futuro.