Luz verde al uso de un nuevo fármaco para tratar la enfermedad de Crohn

Sanidad aprueba el risankizumab, un anticuerpo monoclonal cuya prescripción ya estaba autorizada en España para tratar la psoriasis en placas y la artritis psoriásica

Una mujer se queja de dolor abdominal.

Una mujer se queja de dolor abdominal. / POLINA ZIMMERMAN

M.G./N.S.

La compañía biofarmacéutica AbbVie ha presentado la comercialización en España de ‘Skyrizi’ (risankizumab), un fármaco para el tratamiento de adultos con enfermedad de Crohn (EC) de moderada a grave que han tendido una respuesta inadecuada, han presentado una pérdida de respuesta o que han sido intolerantes al tratamiento convencional o biológico.

Cerca de 360.000 españoles tienen enfermedad inflamatoria intestinal. La EC y la colitis ulcerosa son sus dos manifestaciones y se diagnostica, generalmente, en pacientes jóvenes (antes de los 30 años). “Tiene un alto impacto en el día a día de las personas, llegando incluso a estar asociada a la discapacidad, la ansiedad o la depresión”, subraya Felipe Pastrana, director general de AbbVie España.

Este nuevo tratamiento es un anticuerpo monoclonal que constituye el primer inhibidor selectivo de la interleuquina 23 (IL23) –una citocina involucrada en los procesos inflamatorios que está ligada a diferentes enfermedades crónicas mediadas por el sistema inmune– aprobado para la enfermedad de Crohn, indicación para la que no se habían aprobado nuevos principos activos desde 2016.

“Es una terapia biológica”, explica el doctor Manuel Barreiro, jefe de la Unidad de Enfermedad Inflamatoria Intestinal del Hospital Clínico Universitario de Santiago. “Había habido otros fármacos que actuaban al nivel de las interleuquinas, pero no de una tan específica como ésta (IL23/p19); por lo tanto, se supone que es una manera muy directa de actuar contra la inflamación del intestino, con el beneficio de la seguridad. Saber que es una vía muy segura es algo que nos ayuda y nos refuerza”, subraya.

La aprobación de este fármaco, que ya contaba en España con indicaciones autorizadas para psoriasis en placas y artritis psoriásica, está basada en datos de tres ensayos clínicos de fase III, dos estudios de inducción (Advance y Motivate) y uno de mantenimiento (Fortify). “Es mucho más seguro que cualquier otro de los fármacos disponibles en la actualidad para tratar la patología”, afirma el investigador sénior en el Instituto de Investigación Biomédica August Pi i Sunyer (Idibaps), Julián Panés, que también

“Durante los ensayos con risankizumab no se produjeron casi complicaciones infecciosas, disminuyeron de forma drástica, con lo que los efectos adversos eran, en número y proporción, mucho menores que en los pacientes que recibían placebo”, subraya. “Esta seguridad lo hace muy aceptable para los pacientes”.

Objetivos de tratamiento.

Objetivos de tratamiento. / FdV

Se trata de una enfermedad crónica, actualmente sin cura. Por tanto, las opciones terapéuticas se centran en reducir la inflamación que desencadenan los signos y síntomas y mejorar el pronóstico a largo plazo. Nuevos objetivos terapéuticos más ambiciosos establecen la curación endoscópica y el manejo de la inflamación de la mucosa como un objetivo central del tratamiento a largo plazo. Este hecho viene marcado porque aún en ausencia de síntomas, la inflamación puede persistir y provocar más daño intestinal y aumentar el riesgo de recaída. "Cuando hablamos de curación mucosa nos referimos a la ausencia de ulceraciones en el tracto intestinal. Alcanzar la curación mucosa se asocia a una reducción del riesgo de recaída, menor requerimiento de hospitalizaciones y cirugías y resulta en una mejor calidad de vida a largo plazo”, señala el doctor Julián Panés.

La enfermedad de Crohn se manifiesta mediante inflamación a lo largo del tracto gastrointestinal (o digestivo), sobre todo en el área entre el intestino delgado (íleon) y el colon. “Es una enfermedad multifactorial, que no tiene una causa concreta. Y este es el problema: cuando de una enfermedad crónica no se sabe la causa es muy difícil tener un tratamiento curativo, que es lo que no tenemos a día de hoy”, dice Barreiro. “Lo que tenemos son tratamientos que van a hacer que mejoren, que tengan mejor calidad de vida, que estén sin síntomas más tiempo, que prevenga las complicaciones...; pero no tenemos todavía una cura”. El futuro, sin embargo, se presenta esperanzador: “Ahora mismo hay en cartera muchos nuevos fármacos, tanto en EC como en colitis ulcerosa. Sin duda es la patología de aparato digestivo donde hay más ensayos clínicos en marcha, donde hay más estudios para intentar saber más sobre las causas, porque cada descubrimiento de una causa pone una luz para buscar una diana terapéutica sobre la que actuar”.

La dosis recomendada para el tratamiento de adultos con enfermedad de Crohn activa de moderada a grave es de 600 mg administrados mediante perfusión intravenosa durante al menos una hora en la semana 0, la semana 4 y la semana 8, seguidos de 360 mg administrados mediante inyección subcutánea en la semana 12, y posteriormente cada 8 semanas.1 Este fármaco también está aprobado para tratar la psoriasis en placas de moderada a grave en adultos candidatos a tratamiento sistémico, así como para tratar la artritis psoriásica activa en adultos, y la dosis recomendada es de 150 mg administrados mediante inyección subcutánea en la semana 0, la semana 4 y cada 12 semanas a partir de entonces.

MANUEL BARREIRO n Jefe de la Unidad de Enfermedad Inflamatoria Intestinal del CHUS 

“Un fármaco nuevo, seguro, siempre es una esperanza y una alternativa”

“Lo recibirán primero los que han fracasado con otras terapias”

El doctor Manuel Barreiro.

El doctor Manuel Barreiro. / Cedida

El doctor Manuel Barreiro, jefe de la Unidad de Enfermedad Inflamatoria Intestinal del Hospital Clínico Universitario de Santiago de Compostela (CHUS) y expresidente del Grupo Español de Trabajo en Enfermedad de Crohn y Colitis Ulcerosa (GETECCU), califica de “muy importante” el anuncio de la financiación del risankizumab, ya que “en el manejo de la EC nos encontramos con una enfermedad compleja, ante la cual disponemos de un arsenal terapéutico limitado. Con las terapias actuales, algunos pacientes con EC no consiguen la curación mucosa, ni un control duradero de los síntomas, lo que eleva el riesgo de progresión de la enfermedad y la presencia de complicaciones”.

–¿Qué supone la aprobación de este nuevo fármaco para los pacientes de Crohn?

–Es algo muy importante porque son pacientes que no pueden estar sin tratamiento. Un fármaco nuevo, seguro, siempre es una esperanza y una alternativa, porque durante muchos años no ha habido novedades y tenemos la necesidad de adelantarnos para que muchos de estos pacientes no desarrollen una enfermedad mucho más complicada y compleja. Es una buena noticia para los pacientes y también para los médicos, por tener una opción más que ofrecerles porque, a veces, estamos exprimiendo demasiado alternativas que quizá no están llegando a los objetivos que queremos.

–Necesario entonces que el Ministerio de Sanidad haya dado luz verde a su financiación.  

–El gasto sanitario con estos pacientes crónicos significa que cada vez vamos a necesitar más fármacos financiados. Es una oportunidad que va a permitir acceder a él a muchos más pacientes que lo necesitan.

–¿Cuál es el perfil de los pacientes a los que se suministrará el risankizumab?

–Para un paciente en el que ha fracasado un tratamiento convencional o biológico es una alternativa muy buena por eficacia y seguridad. También están los pacientes con más riesgos, como los de mayor edad, con riesgo de infecciones o cardiópatas, para los que también podría ser recomendable. Pero, en principio, los primeros pacientes van a ser aquellos que han fracasado a otras terapias. Tenemos que dar acceso a los fármacos a los pacientes que realmente lo necesitan, esto es muy importante para la sostenibilidad.

–Al hablar de la seguridad, ¿se refiere a los tres ensayos clínicos que lo avalan?

–Son requerimientos de la Agencia Europea del Medicamento. Si un fármaco no supera un ensayo clínico ya no podemos trasladarlo al ministerio, pero todos los objetivos se han alcanzado, por eso estamos hablando de una nueva alternativa. Además, nuestra idea ahora es hacer estudios en vida real con los primeros pacientes que tratemos para ver si con ellos conseguimos los mismos objetivos o, incluso, distintos a los que se han alcanzado. Los estudios de vida real son muy importantes porque con ellos obtendremos datos que completarán los ensayos clínicos.

–¿Se constata que va aumentando el número de personas con EC?

–Mucho. Se estima que en 2040 el 1 por ciento de la población tendrá enfermedad inflamatoria intestinal (la mitad, EC). En cuanto a Galicia, los datos de incidencia son comparables a los países que más tienen en el mundo, como los países nórdicos o Canadá. En la unidad que yo dirijo hemos pasado de tener en 2004 unos 600-700 a 3.000 pacientes con enfermedad inflamatoria intestinal.