Investigan la proteína TDP-43 como diana terapéutica clave para tratar la ELA

La Asociación Española de Bioempresas (AseBio) informó ayer, Día Mundial de la ELA, que una de sus empresas asociadas, Molefy Pharma, desarrolla AP-2, una terapia experimental para la ELA dirigida a restaurar la función de la proteína TDP-43, una diana clave implicada en la mayoría de los casos de la enfermedad. La empresa, con sede en Tenerife, cuenta ya con la designación de medicamento huérfano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y la autorización para iniciar ensayos clínicos en humanos de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS).

Según explica en una nota Alfonso de Egaña, CEO de Molefy Pharma, no existen tratamientos capaces de retrasar o detener la progresión de la enfermedad.

La proteína TDP-43, esencial en el funcionamiento de las células del sistema nervioso, presenta alteraciones en más del 97% de los casos de ELA. A partir de esta evidencia, Molefy Pharma trabaja en el desarrollo de AP-2, una molécula diseñada para restaurar la función de TDP-43. Los estudios muestran una recuperación de la función normal de la proteína en modelos preclínicos. «Si los efectos observados en modelos celulares y animales se reprodujeran en humanos, AP-2 podría constituir un tratamiento capaz de modificar el curso de la enfermedad», explica el CEO de Molefy Pharma.