El Sergas financiará a partir de ahora dos tratamientos para pacientes de fibrosis quística que hasta el momento se reservaban para casos muy puntuales. Son el Orkambi y el Symkevi, dos fármacos que permiten ir al origen de esta enfermedad y consiguen frenar sus síntomas.
"La fibrosis quística es una enfermedad genética que sintetiza mal una proteína. Cuando no funciona, el moco es muy espeso y acaba destruyendo lo que hay alrededor: pulmón, páncreas, provoca diabetes... Estos fármacos hacen que esa proteína funcione de nuevo, liberando cloro y agua al exterior para que el moco vuelva a estar fluido", expresa la doctora Cristina Ramos, de la Unidad de Fibrosis Quística de Adultos del Hospital Álvaro Cunqueiro.
Son dos tratamientos nuevos y de alto coste. "Están en el mercado desde hace dos años pero en España solo podíamos solicitarlos como uso compasivo, es decir, para pacientes muy deteriorados y normalmente en lista de trasplante", expresa Ramos. "El Ministerio de Sanidad lo aprobó en noviembre del año pasado y ahora el Sergas lo aprueba a través del Diario Oficial de Galicia (DOG)", añade la facultativa.
Según sus palabras, todos los pacientes lo van a notar: tanto los que ya tienen síntomas (como infección, inflamación o hipersecreción bronquial) como los que todavía no. "Todos lo van a notar porque no tenían esa proteína y de repente vuelve a funcionar. Pero quizás será más significativo para los pacientes que todavía no han desarrollado un daño estructural, que no llegan todavía a tener síntomas, porque no van a desarrollar tantos síntomas como los pacientes que no tienen ese tratamiento sustitutivo", apunta Ramos. Estos fármacos permiten "ir al origen" de la enfermedad, a la proteína que la causa y corregirla.
Son medicamentos considerados de alto impacto, sanitario social y económico. El Orkambi está indicado para pacientes con fibrosis quística de 6 a 11 años, con ciertas mutaciones. Y el Symkevi para pacientes con fibrosis quística de 12 años de edad o mayores, también con unas mutaciones específicas contempladas en las instrucciones.
"Podemos pedirlo para todo tipo de paciente, independientemente de su situación clínica, si son portadores de dichas mutaciones", añade Ramos. Los facultativos hospitalarios que soliciten estos tratamientos para sus pacientes sí tendrán que justificar que existen ciertos parámetros para que el enfermo reciba dichos tratamientos.
Se conoce como pago por resultados. "Van a subvencionarlo siempre y cuando ofrezcan la evidencia que han dado los estudios", comenta Ramos. Se trata de un control de función pulmonar (exacerbaciones) en las semanas 24, 48 y 72, como consta también en las instrucciones para la financiación de estos tratamientos.
Dolencia minoritaria
En la Unidad de Fibrosis Quística de Adultos del Álvaro Cunqueiro hay 25 pacientes y 6 de ellos podrán beneficiarse de los nuevos fármacos, como apunta Ramos. Será el Sergas el que asuma a partir de ahora la financiación.
Si en adultos estos tratamientos permiten frenar los síntomas, en niños es especialmente importante ya que es posible que la enfermedad no llegue a causar daños. "Si se empieza pronto hay muchas más probabilidades de que la enfermedad no llegue a desarrollarse", expresa María Jesús Rodríguez, de Pediatría del Álvaro Cunqueiro. "Antes había que pedirlos como uso compasivo pero ahora, demostrando que existen dichas mutaciones y las características del enfermo, nos los dan", cuenta Rodríguez, que apunta que existen muchos genotipos distintos.
En su unidad, en la que tratan a niños y niñas, existen 22 casos con fibrosis quística. La detección de esta enfermedad se realiza vía screening neonatal, mediante el que ya se puede saber si existen dichas mutaciones y si el paciente es susceptible de recibir estos nuevos tratamientos. "Hay un programa de screening desde el nacimiento, por la gota en el talón, en el que se estudia esa proteína", comparte Ramos.
