01 de septiembre de 2017
01.09.2017

EE UU aprueba la comercialización de la primera terapia génica contra el cáncer

El nuevo tratamiento consiste en modificar los linfocitos del paciente para que ataquen al cáncer - Para ello se emplean como vector virus del sida 'desarmados' de su patógeno

01.09.2017 | 11:53
EE UU aprueba la comercialización de la primera terapia génica contra el cáncer

La Agencia Americana del Medicamento (FDA) ha dado luz verde a la comercialización de la primera terapia génica en el mundo, de la que podrán beneficiarse niños y jóvenes de hasta 25 años con leucemia linfoblástica aguda que no responden a los tratamientos habituales. La seguridad y eficacia del tratamiento han quedado demostradas en un ensayo clínico realizado en doce países con 63 pacientes pediátricos y adultos jóvenes, con una tasa de remisión del 83% a los tres meses de tratamiento. Un año después, dos tercios seguían libres de cáncer.

Bautizado como Kymriah (tisagenlecleucel), este tratamiento fue desarrollado por un investigador de la Universidad de Pennsylvania y patentado por los laboratorios suizo Novartis para tratar la leucemia limfoblástica aguda. La terapia consiste en reprogramar las células del paciente para que sean más eficientes y ataquen el cáncer.

Se trata de una terapia ex vivo, por lo que comienza con la extracción de células T o linfocitos del paciente, que son trasladados a un centro de producción, donde, empleando virus del sida desarmados, son modificados genéticamente para incluir un gen que contiene una proteína específica (un receptor antígeno quimérico o RAQ). Este gen ordena a los linfocitos que ataquen y eliminen a las células de la leucemia. Una vez reprogramadas las células, se transfieren al paciente para que ataquen a las células tumorales.

Kymriah es un tratamiento destinado a niños y adultos jóvenes menores de 25 años que han resistido a otras terapias contra esta leucemia o que han tenido una recaída, algo que ocurre en entre 15% y 20% de los casos. Este tipo de leucemia es el cáncer de sangre pediátrico más frecuente en Estados Unidos, con cerca de 3.100 nuevos casos diagnosticados anualmente entre menores de 20 años, según el Instituto Nacional del Cáncer (NCI). Según la farmacéutica suiza, unos 600 enfermos serían elegibles cada año en Estados Unidos para este tratamiento.

La aprobación en EE UU de esta terapia génica la acerca a la práctica médica común, tras más de dos décadas en pruebas, y abre una nueva puerta a la medicina personalizada"La terapia génica comenzó en los noventa con resultados muy heterogéneos. En unos casos funcionaron bien y en otros tuvieron efectos colaterales gravísimos. Ahora, el uso de vectores más idóneos, como son los lentivirus, y la tecnología CRISPR, que permite la introducción del gen en el lugar exacto del genoma que nos interesa, reduce estos efectos secundarios", explica el catedrático del Departamento de Genética y profesor de la Facultad de Veterinaria de la Universidad de Santiago de Compostela (USC) Paulino Martínez.



Paulino Martínez | Catedrático de Genética

"Es un avance importante no solo para los tumores sino para otras patologías"

El vigués Paulino Martínez, catedrático del Departamento de Genética y profesor de la Facultad de Veterinaria de la Universidad de Santiago de Compostela (USC), califica la aprobación de la comercialización de la terapia génica para tratar leucemia linfoblástica aguda como un hecho "muy importante" no solo para este tipo de cáncer, sino para otras muchas enfermedades.

–¿Qué supone para la lucha contra el cáncer la comercialización de la terapia génica?

–Es algo muy importante no solo para el tratamiento del cáncer, que sin duda lo es porque permite reprogramar las células del sistema inmune para que sean más eficaces contra el cáncer, sino también para las más de 10.000 enfermedades humanas que son debidas a genes concretos. De hecho, la terapia génica estaba centrada en determinadas deficiencias patológicas y, por tanto, en todas las enfermedades raras, para las que esta terapia representa una esperanza importante. El problema que tenía la terapia génica original eran los efectos colaterales que tenía, muchas veces realmente graves.

–¿Qué ha cambiado?

–Ahora contamos con dos herramientas fundamentales. Tenemos vectores que están funcionando mejor, los lentivirus, porque uno de los problemas era que los virus que se empleaban podían provocar una reacción autoinmune e incluso el desarrollo de cánceres. La otra es la tecnología CRISPR. Antes se introducía el gen correcto, pero a lo mejor no en la zona el genoma correcto. Hoy con esta tecnología podemos dirigirlo al sitio exacto.

 

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