El sistema CRISPR-Cas9 -el famoso corta-pega genético que permite al ADN ser insertado en localizaciones muy precisas dentro del genoma y que se descubrió en 2012- ha sido utilizado con éxito por un equipo liderado por el científico español Juan Carlos Izpisúa para restaurar parcialmente la vista a roedores ciegos.
Este logro, publicado por Nature, abre la puerta no solo a la curación de la ceguera hereditaria, sino que también abre nuevas vías para la investigación básica y para el tratamiento de enfermedades que afectan a otros órganos como cerebro, corazón o riñón.
El prestigioso genetista gallego Ángel Carracedo, director de la Fundación Pública Galega de Medicina Xenómica, destacaba ayer a Faro que esta técnica de edición genética "tiene un futuro muy prometedor tanto en la cura de las enfermedades genéticas como del cáncer", y valoró la investigación de Izpisúa como "un gran avance".
Carracedo destaca que varios grupos de investigación que él dirige utilizan esta técnica "para estudiar la funcionalidad de las mutaciones genéticas que encontramos en cáncer, autismo y enfermedades raras". En su caso, aún no trabajan en terapias pero asegura que esta vía "es muy, muy prometedora".
Carracedo explica de forma didáctica en qué consiste la técnica: "Cortamos el ADN, cambiamos una letra y vemos qué pasa al modificar esa secuencia". En su caso, trabajan con ratones y con peces cebra.
El genetista advierte, sin embargo, que el sistema se enfrenta a problemas de la terapia génica y que aún queda bastante por avanzar ya que "sigue siendo muy complicado llegar a unas células concretas y no a otras y actuar en ellas con eficacia; pero iremos paso a paso y estoy seguro de que vamos a seguir avanzando", indica.
Juan Carlos Izpisúa-Belmonte y su equipo en el Instituto Salk de California han logrado corregir en ratones la mutación causante de la retinitis pigmentaria, que es la primera causa de ceguera hereditaria en humanos, mediante una variación del sistema CRISP-CAS9. Concretamente, el gran éxito del trabajo es que se ha logrado insertar ADN de manera eficiente en una localización concreta en células que no se dividían, como son las del ojo y las de la mayor parte de los órganos adultos, como el cerebro, el páncreas o el corazón, algo que hasta ahora no era posible.
La técnica desarrollada "abre nuevas vías para el desarrollo de una gran variedad de tratamientos en enfermedades de la retina, neurológicas o cardiacas", dicen los autores del trabajo. De momento, el siguiente paso será obtener los permisos para la investigación en personas y después se aplicará a otras enfermedades.
